Rôle du traitement médical dans la réduction du taux de dilatation aortique chez les enfants avec bicuspidie valvulaire aortique

Les anomalies de la valve aortique peuvent mener à la dilatation de l’aorte, la plus grande artère du corps. Il n’est pas clair si la médication peut aider à réduire le taux de dilatation, mais plusieurs enfants reçoivent ces médications de toute façon. Nous allons étudier si les enfants recevant la médication sont réellement protégés de la dilatation aortique. En d’autres mots, est-ce que la médication qu’ils reçoivent souvent est efficace?

La dilatation aortique se produit couramment chez les patients avec bicuspidie valvulaire aortique et commence à se manifester durant l’enfance. Une dilatation progressive aboutit au développement d’un anévrisme aortique chez environ 25% des jeunes adultes. Le traitement médical à long terme, pour réduire le taux de dilatation aortique, est souvent prescrit à ces patients sans avoir de preuves en faveur d’un tel traitement.

Il s’agit d’une étude de cohorte rétrospective sur la valeur de la médication chez l’enfant avec bicuspidie valvulaire aortique pour prévenir la dilatation aortique. Les objectifs sont de déterminer si le traitement pharmacologique, soit avec des bêtabloqueurs ou avec des ACEI/ARB (Inhibiteur de l’enzyme de conversion de l’angiotensine/bloqueur du récepteur de l’angiotensine), diminue le taux annuel de dilatation aortique, de déterminer le temps d’une dilatation sévère ainsi que la proportion de participants atteignant la stabilisation du score Z chez les patients traités en comparaison aux patients non traités.

Nous tirons profit du fait que certains cliniciens et institutions traitent ces patients, tandis que d’autres ne le font pas. Ceci permettra de créer des groupes traités et non traités avec des enfants au profil de risque similaire et ainsi réduire le biais d’indication. La taille ciblée de l’échantillon est de 800 à 1000 participants afin de détecter une réduction de 50% du taux de dilatation aortique. Il s’agit d’une pathologie fréquente et les données collectées ont été limitées au minimum. Pour certains centres, il sera possible d’extraire des données venant d’une banque de données ÉCHO et de les importer directement dans REDCap pour réduire substantiellement le temps nécessaire pour réviser les dossiers et collecter des données.

Ce modèle d’étude permettra d’avoir des preuves de bonne qualité tout en évitant les coûts prohibitifs d’un essai randomisé contrôlé prospectif.